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孤獨癥的治療以教育干預為主、補充劑/藥物治療為輔。
因孤獨癥患者存在多方面的發育障礙及情緒行為異常，醫生會根據患者的具體情況，采用教育干預、行為矯正、藥物/補充劑治療等相結合的綜合干預措施。
一般治療
主要指教育以及行為途徑的干預訓練。教育干預的目的在于培養患兒生活自理和獨立生活能力，減輕其殘疾程度，改善生活質量，力爭使部分患兒在成年后具有獨立學習、工作和生活的能力。
干預訓練治療
干預訓練原則
早期長程：對患兒應當早期診斷、早期干預、長期治療，其中強調每日干預。對于可疑的患兒也應當及早進行教育干預。
科學系統：醫生、老師和家庭可使用明確有效的方法，對患兒進行系統的教育干預，這里面既包括針對孤獨癥核心癥狀的干預訓練，也包括促進患兒身體發育、防治疾病、減少滋擾行為、提高智能、促進生活自理能力和社會適應能力等方面的訓練。
個體訓練：針對兒童孤獨癥患兒在癥狀、智力、行為等方面的問題，醫生和老師在評估的基礎上開展有計劃的個體訓練。對于重度患兒，早期訓練時的師生比例應當為1:1。小組訓練時也應當根據患兒發育水平和行為特征進行分組。
家庭參與：醫生和老師應當給予患兒家庭全方位的支持和教育，以提高家庭參與程度，醫生還會幫助家庭評估教育干預的適當性和可行性，并指導家庭選擇科學的訓練方法。家庭經濟狀況、父母心態、環境和社會支持，均會影響患兒的預后。父母要接受事實，妥善處理患兒教育干預與生活、工作的關系。
干預訓練方法
主要以應用行為分析（ABA）為基礎的行為干預為主。其他干預方法也包括了擴大性和替代性溝通、結構化教育（TEACCH）、人際關系發展干預（RDI）等。
膳食補充劑治療
蘿卜硫素
療效較確切，全球已開展20余項臨床研究，美國哈佛大學和約翰霍普金斯大學團隊于2014年在美國科學院院報發表的研究結果顯示蘿卜硫素能有效的改善自閉癥的核心癥狀和行為問題；國內中南大學湘雅二醫院精神科也有類似研究發現。
維生素D3
療效仍然存在爭議，綜合營養和飲食干預、亞葉酸可能有效。
藥物治療
由于個體差異大，用藥不存在絕對的最好、最快、最有效，除常用非處方藥外，應在醫生指導下充分結合個人情況選擇最合適的藥物。
目前尚缺乏針對孤獨癥核心癥狀的特效藥物，藥物治療僅為輔助性的對癥治療措施，能夠有效改善孤獨癥患者存在的情緒行為異常，如情緒不穩、易激惹、自語自笑、多動、自傷及攻擊行為等。
可選擇的藥物包括抗精神病藥（如利培酮和阿立哌唑）、抗抑郁藥、治療注意缺陷多動障礙的藥物等。
催產素和血管加壓素有研究發現有效，但缺乏大樣本的循證醫學依據。
需要注意的是，前述藥物的使用需要謹慎，是否要使用藥物、如何使用藥物，都必須在醫生指導下進行，嚴格遵照醫囑用藥。
其他治療
有研究數據顯示體育鍛煉也可減少孤獨癥刻板、攻擊、自傷等行為。
還有研究顯示經顱磁刺激（rTMS）、音樂治療、基于計算機或機器人的輔助療法等均有一定療效，但有效性仍有待進一步的研究探討。
